Informationen zur klinischen Entwicklung sowie zu den regulatorischen Verfahren mit SNT-MC17/idebenone in Friedreich-Ataxie

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Santhera Pharmaceuticals (SWX:SANN), ein auf neuromuskuläre
Erkrankungen fokussiertes Schweizer Spezialitätenpharmaunternehmen,
gibt heute ein Update bezüglich dem klinischen und regulatorischen
Verfahren rund um die Zulassung von SNT-MC17/idebenone für die
Behandlung der Friedreich-Ataxie. Das Unternehmen teilt mit, dass es
ein Berufungsverfahren zur Überprüfung der negativen Stellungnahme
des CHMP hinsichtlich Sovrima® (Idebenone) trotz der
fortgeschrittenen Phase-III-Studien eingeleitet hat. Wie bereits
angekündigt, scheint der fortgeschrittene Status von Santhera's
Phase-III-Studien zu verhindern, dass das Committee for Medicinal
Products for Human Use (CHMP) der Europäischen Arzneimittelbehörde
(EMEA) die Richtlinie für klinische Studien in kleinen
Patientenpopulationen (Guideline on Clinical Trials in Small
Populations) für die Marketing Authorization Application (MAA)
anwenden kann. Santhera weist ausserdem darauf hin, dass Health
Canada den Produkt Monographen für das am 24. Juli unter einer Notice
of Compliance with Conditions genehmigte Catena® (Idebenone) zur
Behandlung der Friedreich-Ataxie, publiziert hat.

Trotz des guten Fortschritts der laufenden Studien, hat Santhera ein
Berufungsverfahren zur Überprüfung des negativen Entscheids des CHMP
eingeleitet. Das Unternehmen muss spätestens 60 Tage nach dem
CHMP-Entscheid eine detaillierte Begründung für die Berufung
vorlegen. Ein gesondertes wissenschaftliches Gremium (Scientific
Advisory Group) sowie ein anderer Rapporteur werden das CHMP in
diesem Prozess unterstützen.

In Europa sind derzeit 182 oder rund 90 % der für die
Phase-III-Studie namens MICONOS (Mitochondrial Protection With
Idebenone In Cardiological Or Neurological Outcome Study) notwendigen
Patienten rekrutiert. Bis Ende Jahr sollte die Rekrutierung
abgeschlossen sein.

In den USA sind bereits 48 Patienten in die Phase-III-Studie namens
IONIA (Idebenone effects On Neurological ICARS Assessments)
eingeschlossen. Santhera hat sich letztes Jahr mit der US Food and
Drug Administration unter einem Special Protocol Assessment darauf
geeinigt, mindestens 51 Patienten zu rekrutieren und, falls möglich,
noch weitere Patienten einzuschliessen. Aufgrund der aktuellen
Aussicht auf weitere Studienteilnehmer erwarten Santhera und die
US-Studienleiter, dass die Studie schlussendlich zwischen 60 und 65
Patienten umfassen wird.

Klaus Schollmeier, Chief Executive Officer von Santhera kommentiert:
"Zusammen mit unserem Marketingpartner Takeda sind wir zum Schluss
gekommen, dass die Beantragung einer Überprüfung des CHMP Entscheides
eine gute Möglichkeit ist, um SNT-MC17/idebenone in Europa so bald
als möglich, genauso wie in Canada, als kontrolliertes
pharmazeutisches Produkt zur Behandlung der Friedreichs-Ataxie
verfügbar zu machen. Wir sind uns den Herausforderungen dieses
Verfahrens bewusst aber wir glauben, dass die klinischen
Verbesserungen, welche SNT-MC17/idebenone für Friedreich-Ataxie
Patienten hervorruft im ursprünglichen Zulassungsprozess unterschätzt
wurden."

Über Friedreich-Ataxie

Friedreich-Ataxie ist eine seltene, aber schwere, genetisch bedingte
neuromuskuläre Erkrankung, die zur Degeneration von Nerven- und
Muskelgewebe führt. Diese Krankheit führt zum Verlust von
Muskelkontrolle, zu unkoordinierten Bewegungen, zu Muskelschwund und
zur Verdickung der Herzwände. Aus diesem Grund beträgt die
durchschnittliche Lebenserwartung von Friedreich-Ataxie-Patienten
lediglich ungefähr 35 bis 50 Jahre. Friedreich-Ataxie betrifft die
männliche und weibliche kaukasische Bevölkerung gleichermassen. In
Nordamerika und Europa sind schätzungsweise 20'000 Patienten von der
Krankheit betroffen.

Friedreich-Ataxie wird durch einen genetischen Defekt in dem für
Frataxin kodierenden Gen verursacht. Geringere Mengen dieses Proteins
führen letztlich zu einer Beeinträchtigung der Energieproduktion in
den Mitochondrien, den Energieproduzenten der Zellen sowie zu einer
Erhöhung von oxidativem Stress. Primär durch den Frataxin-Mangel
betroffen sind die Gewebe mit dem höchsten Energiebedarf,
insbesondere Nerven- und Herzgewebe, was zu pathologischen
Veränderungen in der Herzmuskelanatomie und -funktion sowie zum
Verlust von Nervenzellen führt.

* * *

Über Santhera

Santhera Pharmaceuticals (SWX:SANN) ist ein auf neuromuskuläre
Erkrankungen fokussiertes Schweizer Spezialitätenpharmaunternehmen,
das sich auf die Erforschung, die Entwicklung und die Vermarktung von
niedermolekularen Medikamenten spezialisiert hat. Santhera prüft
zurzeit drei Wirkstoffe in fünf klinischen Entwicklungsprogrammen.
Das erste Produkt, SNT-MC17 (INN: idebenone), hat in Kanada die
bedingte Marktzulassung zur Behandlung von Friedreich-Ataxie erhalten
und wird in unter dem Produktnamen Catena® vermarktet. Das Medikament
wird zurzeit auch von den Gesundheitsbehörden in der EU und der
Schweiz geprüft und befindet sich in den USA in der Zulassungsstudie.
Der Wirkstoff hat auch positive Wirkung in Duchenne-Muskeldystrophie,
einer zweiten Indikation gezeigt. Weitere Informationen zu Santhera
finden Sie unter www.santhera.com.

Sovrima® ist eine von Takeda Pharmaceuticals in der Europäischen
Union und der Schweiz registrierte Marke. Catena ® ist eine Marke von
Santhera Pharmaceuticals, registriert in Kanada und in den USA.

Weitere Informationen zum Berufungsverfahren betreffend negativer
Entscheide der CHMP sind unter
www.emea.europa.eu/pdfs/human/euleg/5074505en.pdf zu finden.

Für weitere Auskünfte wenden Sie sich bitte an:

Klaus Schollmeier, Chief Executive Officer
Telefon +41 (0)61 906 89 52
klaus.schollmeier@santhera.com

Barbara Heller, Chief Financial Officer
Telefon +41 (0)61 906 89 54
barbara.heller@santhera.com

Thomas Staffelbach, Head Public & Investor Relations
Telefon +41 (0)61 906 89 47
thomas.staffelbach@santhera.com

Disclaimer / Zukunftsgerichtete Aussagen

Diese Publikation stellt kein Angebot oder Einladung dar, um
Wertschriften von Santhera Pharmaceuticals Holding AG zu erwerben
oder zu zeichnen. Diese Veröffentlichung kann gewisse in die Zukunft
gerichtete Aussagen über Santhera und ihre Geschäftsaktivitäten
enthalten. Solche Aussagen beinhalten gewisse Risiken, Unsicherheiten
und andere Faktoren, die zur Folge haben können, dass tatsächlich
erzielte Geschäftsresultate, finanzielle Verfassung,
Leistungsfähigkeit und Zielerreichung wesentlich von dem abweichen,
was in solchen Aussagen implizit oder explizit erwähnt ist.
Leserinnen und Leser sollten diesen Aussagen daher kein übermässiges
Gewicht beimessen; dies ganz besonders nicht im Zusammenhang mit
Verträgen oder Investitionsentscheiden. Santhera übernimmt keine
Verpflichtung, diese in die Zukunft gerichteten Aussagen zu
aktualisieren.

Diese Mitteilung ist eine Übersetzung der verbindlichen englischen
Originalversion.

--- Ende der Mitteilung ---

Santhera Pharmaceuticals Holding AG
Hammerstrasse 47 Liestal
Schweiz

WKN: A0LCUK; ISIN: CH0027148649; Index: SPI, SPIEX, SSCI;
Notiert:
Main Market in SWX Swiss Exchange;
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